Rare2030 – Izgradnja bolje budućnosti za obolele od retkih bolesti (2/3)

Objavljeno pre 6 meseci

prati ovo pitanje

Kao što smo videli u prethodnom blog tekstu, pobošljanje života osoba obolelih od retkh bolesti u Evropi bio je sveobuhvatni cilj Rare2030 studije predviđanja, dvogodišnje studije koja je prikupila informacije i podatke od različitih partnera. Identifikujući 12 političkih, ekonomskih, sociokulturnih, tehnoloških, etičkih i pravnih trendova, studija je proizvela 8 preporuka koje će pomoći u uspostavljanju novih i poboljšanju postojećih politika za retke bolesti u Evropi.

Izvor: https://www.rare2030.eu/recommendations/

Preporuka 1: Okvir evropske politike koji vodi ka implementaciji konzistentnih nacionalnih planova i strategija, koje redovno prati i procenjuje telo sa više zainteresovanih strana.

Preporuka 2: Ranija, brža i tačnija dijagnostika retkih bolesti kroz bolju i dosledniju upotrebu usklađenih standarda i programa širom Evrope, novih tehnologija i inovativnih pristupa vođenih potrebama pacijenata.

Preporuka 3: Visoko specijalizovan zdravstveni ekosistem, sa političkom, finansijskom i tehničkom podrškom na evropskom i nacionalnom nivou, koji ne ostavlja nijednu osobu koja živi sa retkom bolešću u neizvesnosti u pogledu njihove dijagnoze, nege ili lečenja.

Preporuka 4: Garantovati integraciju ljudi koji žive sa retkom bolešću u društvo, sprovođenjem evropskih i nacionalnih akcija koje priznaju njihova socijalna prava.

Preporuka 5: Kultura koja podstiče smisleno učešće, angažovanje i vođstvo ljudi koji žive sa retkom bolešću u javnom i privatnom sektoru.

Preporuka 6: Istraživanje retkih bolesti se održava kao prioritet – kroz osnovna, klinička, translaciona i društvena istraživanja.

Preporuka 7: Podaci se maksimalno koriste za poboljšanje zdravlja i blagostanja ljudi koji žive sa retkom bolešću.

Preporuka 8: Poboljšati raspoloživost, dostupnost i pristupačnost tretmana retkih bolesti, privlačenjem investicija, podsticanjem inovacija i saradnje među zemljama, kako bi se rešile nejednakosti.


Prva od ovih preporuka odnosi se na dugoročne, integrisane evropske i nacionalne planove i strategije za retke bolesti. Na finalnoj konferenciji Rare2030, Kejt Bušbi, vodeći istraživač projekta 2030, objasnila je da u svetlu nove tehnologije i napretka u oblasti retkih bolesti, postoji potreba da se ti napori usklade u novom okviru. Postajalo je sve očiglednije da prethodni okvir i nacionalni planovi postaju zastareli i nedosledni. Istom prilikom, Jan Le Kam, iz Evropske organizacija za retke bolesti (EURORDIS), naglasio je da uprkos napretku postignutom u poslednjih 15 godina, još uvek postoje nezadovoljene kliničke potrebe za 30 miliona ljudi koji žive sa retkim bolestima u Evropi. Nova vizija je da se svi napori ugrade u integrisani okvir na evropskom nivou, koji će zatim biti podržan na nacionalnom nivou kako bi se osiguralo da se sprovodi na dnevnoj bazi. Novo finansiranje će obezbediti da postoji novi kohezivni plan za svaku osobu sa retkom bolešću širom Evrope i obezbediće da retke bolesti ostanu prioritet javnog zdravlja u Evropi.

Kada je u pitanju brzina i pristup dijagnozi, ranija, brža i tačnija dijagnoza je ključni cilj preporuka. Postavljen je ambiciozan cilj da se svakoj osobi sa retkom bolešću koja se može identifikovati u roku od šest meseci od traženja medicinske pomoći. Prema Le Kem, postavljanje ambicioznih ciljeva će pomoći da se poboljša učinak i potencijalno vidi da Evropska unija (EU) postaje svetski lider u biotehnologiji. Le Kam je takođe istakao potrebu da se usvoji holistički pristup potrebama i nezi pacijenata, zasnovan na podacima.


Pristup uslugama je tema koja se proteže kroz sve preporuke, dok se treća preporuka odnosi na pristup visokokvalitetnoj zdravstvenoj zaštiti. Usvajanje pristupa retkim bolestima na nivou EU znači da svi građani mogu imati pristup dijagnozi, nezi i lečenju, bilo blizu kuće ili preko državnih granica.

Stavljanje ljudi na čelo takve inicijative je ključ njenog uspeha, stoga postoji velika potreba da se obezbede jednake mogućnosti i integracija ljudi koji žive sa retkim bolestima, na šta se fokusira četvrta preporuka.


Sledeća preporuka se fokusira na uspostavljanje kulture u kojoj osobe koje žive sa retkim bolestima mogu biti osnažene da aktivno učestvuju u istraživanju i inovacijama, što dovodi do stvaranja partnerstava u javnom i privatnom sektoru. Le Kam je prokomentarisao da bi fundamentalna promena predložena ovom preporukom bila promena od saradnje ka partnerstvu.

Ova potreba za partnerstvom sa pacijentima i njihovim predstavnicima je pojačana nalazima anketa koje su sprovedene između 2016. i 2021. godine, koje su pokazale da 9 od 10 predstavnika pacijenata želi da bude više uključeno u istraživački ekosistem, pomaže istraživačima i učestvuje više u istraživačkim projektima kao zvanični partneri i koistraživači.

Podsticanje inovacija i efikasnosti u razvoju terapija retkih bolesti ne samo da bi unapredilo organizaciju, već bi pomoglo i u upravljanju brigom. Stvaranje većih podsticaja za istraživanje i promovisanje međunarodnih partnerstava između organizacija i između različitih sektora su ključni za postizanje ovog cilja. Lusija Monako, iz Fondacije Telethon, objasnila je da naglasak treba staviti na identifikaciju nezadovoljenih potreba, „sa posebnom pažnjom na bolesti koje se zanemaruju istraživanjem i razvojem“. Monako je takođe objasnila da „da bi se ubrzala odlična nauka o retkim bolestima, finansijeri treba da podrže prevođenje inovacija sa klupe na kliniku i promovišu pristup postojećoj infrastrukturi“.


Tokom poslednjih decenija, diseminacija podataka je postala važan aspekt istraživanja i inovacija. Podaci su u fokusu sedme preporuke: tačnije, prikupljanje i integracija podataka o retkim bolestima. Jedan od ključnih ciljeva je osigurati da takvi podaci budu kodirani pod jedinstvenom nomenklaturom Orphanet-a. Integrisanje ovih podataka u federalni evropski sistem će podstaći saradnju i pomoći u promovisanju napretka u istraživanju i potencijalnim tretmanima. Međutim, Bušbi je naglasila da smo „mi čuvari ovih podataka, oni ne pripadaju nama. Oni pripadaju pacijentu, pripadaju zajednici, a staranje da se deljenje vrši na smislen način iz pravih razloga je verovatno najbolje čemu se možemo nadati da ćemo postići kako vreme odmiče.“

Konačna preporuka ima za cilj da osigura da preventivne tehnologije i terapije budu dostupne svim ljudima u Evropi koji žive sa retkom bolešću. Na kraju, dugoročni cilj je da se formira okruženje zrelo za ulaganja, da se uspostavi snažna farmaceutska i biotehnološka proizvodnja u Evropi, u kombinaciji sa boljim pristupom pacijentima i zdravstvenim nadzorom.

Među zainteresovanim stranama koje su konsultovane za ove preporuke bili su Mladi građani 2030. Fani-Laura Mentila, koja predstavlja retke mlade građane 2030, prokomentarisala je da „Preporuke Rare2030, sa inkluzivnim i saradničkim pristupom, mogu biti ključni faktor u aktivnom širenju svesti kako bi se razotkrili stereotipi i stigme“.

Sve ovo pokazuje da počinje nova era za retke bolesti u Evropi, koja će videti integrisaniji, pristupačniji i prekogranični pristup, podstičući inovacije, istraživanje i razvoj u ovoj oblasti, dok će se ljudi zadržati u srcu pristupa, ne ostavljajući za sobom nijednog evropskog građanina.

Knjigu RARE2030 PREPORUKA možete preuzeti OVDE!


Reference:

Rare2030 preporuke: https://www.rare2030.eu/recommendations/

Rare2030 završna konferencija: https://www.rare2030.eu/key-events/feb-2021-policy-conference/

Rare2030 Young Citizens Conference: https://www.rare2030.eu/key-events/28-oct-2020-online-young-citizen-conference-fall-debate/